Teràpia gènica

Teràpia gènica utilisant un vector de adenovirus . En alguns casos, el adenovirus insertarà el nou gen en una cèlula. Si el tractament té èxit, el nou gen produirà una proteïna funcional per a tractar una malaltia.

La teràpia gènica s'ha desenrollat com un método d'acostament al tractament de les malalties humanes, basat en la transferència de material genètic a les cèlules d'un individu.

La finalitat d'esta transferència de material genètic és restablir una funció celular que estava abolida o defectuosa, introduir una nova funció o be interferir en una funció existent. Aixina, les distintes estratègies de la teràpia gènica es basen en la combinació de tres elements clau, el material genètic a transferir, el método de transferència i el tipo celular que incorporarà dit material genètic.

Inicialment l'atenció es va centrar en el tractament de les malalties hereditàries monogénicas, pero posteriorment la major part dels ensajos clínics (més de quatrecents) han abordat el tractament del càncer.

La teràpia gènica humana és factible i pot ser útil, pero les ferramentes necessiten ser perfeccionades per a que puga aplegar a formar part de l'atarassana terapèutica habitual.

Aplicacions

• Marcage gènic: El marcage gènic té com a objectiu, no la curació del pacient, sino fer un seguiment de les cèlules, és dir, comprovar si en un determinat lloc del cos estan presents les cèlules específiques que s'han marcat. Un eixemple d'això seria la posada a punt de vectores per a ensajos clínics, permetent, per eixemple, que en ocasions en les que un pacient de càncer (leucèmia) i al que se li ha realisat un autotrasplante es puga saber d'a on procedixen les cèlules, si són de cèlules transplantades o si són cèlules que han sobrevixcut al tractament.

• Teràpia de malalties monogénicas hereditàries: S'usa en aquelles malaltiaés en les que no es pot realisar o no és eficient l'administració de la proteïna deficitària. Es proporciona el gen defectiu o absent.

• Teràpia de malalties adquirides: Entre este tipo de malalties la més destacada és el càncer. S'usen distintes estratègies, com l'inserció de determinats gens suïcides en les cèlules tumorals o l'inserció d'antígenos tumorals per a potenciar la resposta immune.

Tipos de teràpia gènica

• Teràpia gènica somàtica: es realisa sobre les cèlules somàtiques d'un individu, per lo que les modificacions que implique la teràpia solament tenen lloc en dit pacient.

• Teràpia in viu: la transformació celular té lloc dins del pacient al que se li administra la teràpia. Consistix en administrar-li al pacient un gen a través d'un vehícul (per eixemple un virus), el qual deu localisar les cèlules a infectar. El problema que presenta esta tècnica és que és molt difícil conseguir que un vector localise a un únic tipo de cèlules diana.
• Teràpia ex viu: la transformació celular es porta a terme a partir d'una biòpsia del teixit del pacient i després se li transplanten les cèlules ya transformades. Com ocorre fòra del cos del pacient, este tipo de teràpia és molt més fàcil de portar a terme i permet un control major de les cèlules infectades. Esta tècnica està casi completament reduïda a cèlules hematopoyéticas puix són cèlules cultivables, constituint aixina un material trasplantable.

• Teràpia gènica germinal: es realisaria sobre les cèlules germinals del pacient, per lo que els canvis generats pels gens terapèutics serien hereditaris. No obstant, per qüestions ètiques i jurídiques, esta classe de teràpia gènica no es porta a terme hui en dia.