Risdiplam

Risdiplam, comercialisat baix la marca Evrysdi, és un medicament utilisat per a tractar l'atròfia muscular espinal (AME). Açò inclou la malaltia de tipo 1, tipo 2 i tipo 3. S'utilisa en persones en a lo manco dos mesos d'edat. S'administra per via oral.

Els efectes secundaris comuns inclouen febra, diarrea, erupció cutànea, neumonia i bossades. El seu us durant l'embaràs pot danyar al bebé. És un modificador de l'empalme (splicing) de el ARN dirigit al gen de la proteïna de supervivència de motoneuronas|supervivència de la motoneurona 2 (SMN2).

Risdiplam va ser aprovat per a us mèdic en els Estats Units en 2020 i en Europa en 2021. En Estats Units, a data de 2021, 60 mg costava al voltant d'11 700 USD. En el Regne Unit, esta mateixa cantitat té un cost per al Servici Nacional de Salut (NHS, per les seues sigles en anglés) d'aproximadament 7900 GBP.